Firma Roche ogłosiła, że Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Unii Europejskiej wydał pozytywną opinię na temat emicizumabu w rutynowej profilaktyce epizodów krwawienia u osób z hemofilią A powikłaną inhibitorem czynnika VIII, we wszystkich grupach wiekowych.
Niemal u co trzeciej osoby z ciężką hemofilią typu A mogą pojawić się inhibitory leków stosowanych w substytucji czynnika VIII, co skutkuje zwiększonym ryzykiem zagrażających życiu krwawień lub nawracających epizodów krwawienia, które mogą spowodować długotrwałe uszkodzenia stawów. Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu produktu emicizumabu było rozpatrywane w trybie przyspieszonym, zarezerwowanym dla leków, które w ocenie CHMP stanowią innowację w leczeniu i mają istotne znaczenie dla zdrowia publicznego. Pozytywna rekomendacja CHMP pozwala w najbliższej przyszłości oczekiwać ostatecznej decyzji Komisji Europejskiej dopuszczającej lek do obrotu. Rekomendacja opiera się na wynikach badań klinicznych HAVEN 1 i HAVEN 2
W grudniu 2017 r. podczas dorocznego zjazdu Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego (ASH) przedstawiono zaktualizowane wyniki analizy danych z badań HAVEN 1 i HAVEN 2, z których wynika, że po dłuższym okresie obserwacji emicizumab nadal powoduje istotne zmniejszanie częstości krwawień u osób z hemofilią A powikłaną inhibitorem.
Emicizumab jest biswoistym przeciwciałem skierowanym przeciwko czynnikowi IXa i czynnikowi X. Powoduje ono łączenie czynnika IXa z czynnikiem X, białek koniecznych do aktywacji naturalnej kaskady krzepnięcia i przywraca prawidłowy proces krzepnięcia krwi u chorych na hemofilię A. Stosowanie emicizumabu jest leczeniem profilaktycznym (zapobiegawczym). Lek w postaci gotowego roztworu można podawać w zastrzyku pod skórę (podskórnie) raz na tydzień. W ramach programu badań klinicznych prowadzona jest obecnie ocena bezpieczeństwa i skuteczności stosowania emicizumabu, a także jego potencjału w przezwyciężaniu aktualnych problemów w postępowaniu terapeutycznym: krótkotrwałego działania istniejących leków, powstawania inhibitorów czynnika VIII i konieczności częstego uzyskiwania dostępu dożylnego. Produkt emicizumab został opracowany przez firmę Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. i jest poddawany pracom rozwojowym prowadzonym wspólnie przez firmy Chugai, Roche i Genentech. Lek został dopuszczony do obrotu w Stanach Zjednoczonych.
Hemofilia A jest poważnym dziedzicznym schorzeniem powodującym zaburzenia krzepnięcia krwi, co prowadzi do samoistnych i często trudno do opanowania krwawień. Cierpi na nią około 320 tysięcy osób na całym świecie; u 50-60% z nich choroba ma postać ciężką. U chorych na hemofilię A białko układu krzepnięcia zwane czynnikiem VIII albo zupełnie nie występuje, albo jest go za mało. Gdy dojdzie do krwawienia u osoby zdrowej, czynnik VIII łączy ze sobą czynniki krzepnięcia IXa i X, co stanowi krytyczny etap w tworzeniu się skrzepu krwi pomagającego w zatrzymaniu krwawienia. W zależności od ciężkości schorzenia u chorych na hemofilię typu A występuje zwiększone ryzyko krwawień, w szczególności do stawów lub mięśni. Krwawienia te mogą stanowić istotny problem zdrowotny, ponieważ często powodują ból i mogą prowadzić do przewlekłych obrzęków, deformacji, zmniejszenia ruchomości i długotrwałych uszkodzeń stawów. Ciężkim powikłaniem leczenia jest rozwój inhibitorów skierowanych przeciwko lekom stosowanym w substytucji czynnika VIII. Inhibitory to przeciwciała wytwarzane przez układ immunologiczny organizmu, które wiążą się z podawanym czynnikiem VIII, blokując jego działanie, co utrudnia, a nawet uniemożliwia, uzyskanie stężenia czynnika VIII wystarczającego do opanowania krwawienia.